AP.- Cuando la administración del presidente Donald Trump anunció este lunes que se reutilizaría un medicamento antiguo y genérico como un "nuevo tratamiento" para el autismo, fue una sorpresa para muchos expertos, incluido el médico que sugirió la idea a los principales funcionarios de salud del país.

El doctor Richard Frye dijo a The Associated Press que había estado hablando con los reguladores federales sobre el desarrollo de su propia versión del medicamento para niños con autismo, asumiendo que se requeriría más investigación.

"Así que nos sorprendió un poco que simplemente lo aprobaran de inmediato sin más estudios ni nada", expresó Frye, un neurólogo infantil con sede en Arizona que tiene un negocio de libros y educación en línea centrado en el tratamiento experimental.

Haber elevado un medicamento que necesita mucho más estudio antes de ser aprobado como un tratamiento creíble para la compleja enfermedad cerebral, es otro ejemplo del desordenado lanzamiento de la iniciativa el lunes, señalan los críticos.

Un portavoz de la administración republicana no respondió a una solicitud de comentarios el miércoles por la mañana.

Los principales grupos e investigadores de autismo del país rápidamente se distanciaron de la decisión sobre el fármaco leucovorina, un derivado de la vitamina B, calificando los estudios que respaldan su uso como "muy débiles" y "muy pequeños".

"No tenemos nada que se asemeje siquiera a una evidencia moderada de que la leucovorina sea un tratamiento efectivo para los síntomas del autismo", afirmó David Mandell, psiquiatra de la Universidad de Pensilvania.

Sin embargo, un número creciente de médicos ya está recetando el medicamento, reutilizando versiones utilizadas en quimioterapias contra el cáncer o solicitando nuevas formulaciones a farmacias de compuestos.

La leucovorina, dudosa como medicamento para el autismo

El caso para el uso de la leucovorina en el autismo comienza con ciencia establecida, pero rápidamente se desvía hacia un terreno incierto.

Cuando se metaboliza, el medicamento se convierte en folato, que es esencial para un desarrollo prenatal saludable y se recomienda antes y durante el embarazo. Pero se sabe mucho menos sobre si tiene algún papel después del nacimiento.

El tema llamó la atención de Frye y otros investigadores hace más de 20 años, cuando un estudio sugirió que algunas personas con autismo tenían bajos niveles de folato en el cerebro debido a anticuerpos que bloqueaban la absorción de la vitamina.

Sin embargo, esta idea fue abandonada después de que se demostró que los hermanos de personas con autismo también pueden tener bajos niveles de folato sin presentar síntoma alguno de la condición.

"Honestamente pensé que esto había desaparecido como teoría para el autismo y me sorprendió ver su resurgimiento", comentó Mandell.

En 2018, Frye y sus colegas publicaron un estudio de 48 niños en el que aquellos que tomaban leucovorina obtuvieron mejores resultados en varias medidas de lenguaje que aquellos que tomaban un placebo. Cuatro pequeños estudios en otros países, incluidos China e Irán, mostraron resultados similares, aunque utilizando diferentes dosis, métricas y análisis.

"Los estudios pequeños a menudo encuentran poblaciones que están muy motivadas", sostuvo Lawrence Gray, especialista en desarrollo pediátrico de la Universidad Northwestern. "Pero cuando esas terapias se trasladan a estudios más grandes, los hallazgos positivos iniciales a menudo desaparecen".

Frye tuvo dificultades para obtener financiamiento para continuar dentro del sistema académico tradicional. "Decidí salir de la academia para ser más innovador y realmente hacer algunas de estas cosas", declaró.

A principios de este año, Frye y varios otros investigadores formaron la Coalición de Descubrimiento del Autismo, para presentar su trabajo a los funcionarios de la administración Trump. "Después de que (Robert F.) Kennedy asumió, pensamos que serían amigables con los científicos del autismo", indicó.

Una reunión en agosto con el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya, rápidamente llevó a más discusiones con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por su sigla en inglés) sobre hacer pruebas de una versión patentada y purificada de la leucovorina.

Una nueva formulación del medicamento de décadas significaría nuevas patentes, lo que permitiría a Frye y su aún no formada compañía farmacéutica cobrar mucho más que los genéricos baratos que actualmente están en el mercado, lo que había entusiasmado a muchos inversionistas.

Pero el anuncio del lunes de la FDA puede haber frustrado ese plan, pues en lugar de presentar una nueva versión, la agencia dijo que simplemente actualizaría la etiqueta del medicamento genérico para mencionar su uso en el aumento de los niveles de folato en el cerebro. Se espera que eso anime a más médicos a recetarlo para el autismo y a las aseguradoras a cubrirlo.

El internet impulsa el interés de los padres

Desde antes del anuncio del lunes, el interés en el medicamento ya estaba girando en línea, incluidos foros y grupos de redes sociales para padres de niños con autismo, pero ahora es mucho mayor.

Brian Noonan, de Phoenix, se enteró del medicamento a principios de este año después de preguntar a ChatGPT por las mejores opciones de medicamentos para el autismo para su hijo de cuatro años.

La FDA nunca ha aprobado ningún medicamento para las causas subyacentes del autismo, pero el chatbot dirigió a Noonan a la investigación de Frye.

Después de una evaluación y una prueba de sangre confirmatoria, el niño comenzó con una formulación del medicamento en junio.

En pocos días, Noonan dice que vio una mejora en la capacidad de su hijo para hacer contacto visual y formar oraciones.

"No está curado, pero estas son áreas de mejora", dijo Noonan. "Ha sido algo grande para nosotros".